La SLA – sclérose latérale amyotrophique – ou maladie de Lou Gehrig ne se guérit pas. Bonne nouvelle toutefois : d’ici quelques années, il sera peut-être possible de bloquer sa progression. L’équipe de Jean-Pierre Julien, chercheur à la Faculté de médecine de l’Université Laval et au Centre de recherche CERVO, a trouvé une façon d’améliorer les fonctions cognitives et motrices de souris atteintes par cette maladie neuromusculaire qui entraîne la paralysie du corps, puis la mort, en moins de cinq ans après le diagnostic.
Jean-Pierre Julien espère arriver à bloquer l’avancement de la maladie à la suite du diagnostic.
Dans 98 % des cas de SLA, on retrouve des agrégats de protéines TDP-43 dans le cytoplasme – partie qui entoure le noyau – des cellules nerveuses. Ces agrégats sont à l’origine des pertes de fonctions avec le temps. Les chercheurs ont utilisé un virus pour faire entrer dans les cellules des mini-anticorps synthétisés qui dégradent la protéine. Résultats : les fonctions cognitives et motrices des souris se sont améliorées.
Cette approche unique ouvre la porte au développement d’une thérapie, laquelle serait sans effets nocifs. Le défi, cependant, est d’adapter le tout à l’humain. Peu enclins à utiliser un virus pour transporter les anticorps synthétisés dans le système nerveux de l’homme, les chercheurs ont vérifié s’il était possible de les transférer avec une mini-pompe et un cathéter. Les expériences ont été concluantes chez la souris. Il reste à humaniser les anticorps pour qu’ils correspondent aux séquences génétiques de l’organisme humain et ainsi éviter leur rejet.
D’ici deux à trois ans, Jean-Pierre Julien pense pouvoir commencer des essais cliniques chez des sujets humains. Au mieux, il espère arriver à bloquer l’avancement de la maladie à la suite du diagnostic. Ce traitement pourrait également servir pour ralentir certaines formes de démences qui impliquent également la protéine TDP-43 chez les personnes âgées.
