La myopathie de Duchenne résulte de l’absence d’une protéine appelée dystrophine. La maladie se traduit par un affaiblissement des fibres musculaires. Elle induit en outre des cycles chroniques de dégénérescence-régénération conduisant à l’épuisement du réservoir des cellules souches musculaires, qui constituent les assises mêmes de la régénération des muscles du squelette.
De l’avis du chercheur Colin Crist, les approches de thérapie cellulaire actuelles doivent être développées encore davantage. Il juge important que les cellules souches contribuent efficacement au développement des myofibres – lieu des cellules différenciées.
Pour qu’il en soit ainsi, il est essentiel que les cellules transplantées puissent se comporter comme des cellules souches musculaires endogènes, c’est-à-dire qu’elles soient capables à la fois de répondre rapidement à une agression et de se maintenir au repos.
Il étudie en ce moment les mécanismes par lesquels une cellule souche musculaire au repos parvient à verrouiller l’expression des facteurs d’activation du tissu musculaire, et ce, en séquestrant les messages qui leur sont adressés. Ceci étant, lorsqu’une cellule souche est activée, ce verrou saute, et la production rapide de protéines d’activation permet alors la réparation des muscles.
La retombée visée par cette recherche serait de contrôler l’activité des cellules souches de manière à stimuler une production de dystrophine appropriée à une régénération musculaire normale.
Main researcher: Colin Crist, chercheur-boursier junior 1 (2013-2014), Lady Davis Institute
Original title: Élucider les mécanismes régulant l’activité des cellules souches musculaires
